Indsendt af
Bioneer
Resumé
Sklerose og leddegigt er to kroniske sygdomme, der repræsenterer en betydelig menneskelig og samfundsøkonomisk belastning i mange lande, da sygdommene starter tidligt i livet og ofte fører til tidligt indtrædende tab af arbejdsevne.
Partnerskabet vil adressere denne udfordring ved en flerstrenget innovationsindsats rettet mod at reducere sygdommenes effekt på arbejdsevnen og optimere effekten af de meget dyre biologiske lægemidler, der indgår i behandling af sklerose og leddegigt.
Danmark har et stærkt udgangspunkt i forhold til at blive et foregangsland inden for translationel medicinsk forskning og hurtig kommerciel udnyttelse af de opnåede resultater – ikke mindst i forhold til kroniske sygdomme som sclerose og leddegigt.
Udfordring og muligheder
Globalt er der fokus på at reducere sundhedsomkostningerne. Et vigtigt angrebspunkt er at reducere vægten af kroniske sygdomme i sundhedsudgifterne, der i alle lande udgør langt den største post.
Det kan gøres ved at reducere antallet af kronisk syge og her specielt reducere antallet af patienter, der mister erhvervsevne pga. deres sygdom, samt ved at optimere brugen af de ofte meget dyre lægemidler.
Den konkrete danske udfordring, der adresseres af Partnerskabet, er en gruppe af kroniske betændelsessygdomme, der har en stor samfundsøkonomisk effekt, idet sygdommene rammer tidligt i livet og ofte fører til tidlig erhvervsudygtighed.
Det er samtidig sygdomme, hvortil der løbende udvikles nye biologiske lægemidler, der har en høj pris pr. behandlet patient og en stærkt svingende effekt. Partnerskabet har valgt sit fokus på sklerose og leddegigt af flere grunde.
For det første er det dokumenteret, at langtidseffekterne og dermed risikoen for tab af erhvervsevne kan reduceres ved rettidig indgriben med den rigtige behandling.
For det andet repræsenterer disse sygdomme danske styrkepositioner med hensyn til basal sygdomsforskning, klinisk forskning, patientopfølgning via de veletablerede patientforeninger og erhvervsmæssigt, hvor Novo Nordisk, Lundbeck, Biogen m.fl. er aktive inden for sygdomme baseret på kroniske betændelsestilstande.
Innovationsindsatsen er knyttet til følgende områder i FORSK2020: "2.1 Individualiseret medicin" og "2.2 Sundhedssektor og velfærdsteknologi" og til en række EU-initiativer bl.a. i IMI-regi ("Be the Cure for Rheumatoid Arthritis") og "EATRIS - European Advanced Translational Infrastructure in Medicine".
Målsætning
At danske virksomheder og hospitaler skal udvikle nye produkter og behand-linger, som vil føre til, at antallet af patienter, der årligt taber erhvervsevne pga. sklerose og leddegigt, reduceres med 10% over de kommende 5 år.
Innovationsbehov
Innovationsindsatsen rettes mod tre konkrete behov:
- Udvikling af markører og metoder til tidligere identifikation af sygdomsramte og til bedre kliniske beslutninger med hensyn til valg af behandling til en given patient. Målet er at mindske risikoen for udvikling af alvorlig kronisk sygdom ved rettidig og optimal behandling.
- Etablering af en national celleproduktionsfacilitet, som vil muliggøre nye behandlingsmetoder inden for cellebaseret terapi, der sigter mod at kurere disse kroniske sygdomme snarere end at symptombehandle. Målet er at reducere antallet af patienter, der udvikler kronisk sygdom.
- Udvikling af markører og metoder, herunder telemedicinsk selvovervågning, til at følge sygdomsramte med henblik på dels at forebygge akutte tilbagefald i det kroniske forløb ved rettidig behandling, dels at sikre at de dyre biologiske lægemidler er effektive hos den givne patient.
Målet er at minimere risikoen for tab af erhvervsevne i det kroniske forløb ved rettidig og optimal behandling.
Innovationsindsatsen kræver en bredt sammensat aktørgruppe med komplementerende kompetencer og viden.
Bioneer er forslagsstiller på vegne af et konsortium, der omfatter Rigshospitalet, DTU, forskerparken COBIS og DELTA. Den primære aktørkreds omfatter hospitaler, universiteter, forskerpark og GTS-institutter for at sikre fokus på innovation og videnspredning.
Der forventes inddraget en række andre aktører: andre hospitals- og universitetsgrupper med forskning inden for sklerose og leddegigt; internationale forskergrupper inden for cellebaseret terapi (Karolinska Institutet og University of Regensburg) samt relevant sygdomsforskning; patientforeninger; og danske virksomheder inden for lægemiddeludvikling (som Biogen Idec, Novo Nordisk og Lundbeck) og sygdomsmarkører (som DAKO, ViroGates og BioMonitor).
Innovationsindsatsen foreslås organiseret omkring den nævnte nationale facilitet for celleproduktion til kliniske forsøg og med satellitlaboratorier hos relevante danske og udenlandske partnere (hospitaler, universiteter, virksomheder).
Der er behov for offentlig finansiering af den meget anvendelsesorienterede forskningsindsats, der er nødvendig, inden danske virksomheder kan udnytte resultaterne i deres specifikke produktudvikling, og for medfinansiering af etablering og drift af en national teknologisk infrastruktur som den nævnte celleproduktionsfacilitet til at understøtte den translationelle forskning.
Flere af de beskrevne behov kan adresseres i pilotskala inden for 1-2 år efter start, bl.a. på grund af mulighederne for international videnoverførsel, og i kommerciel skala inden for 3 år, da udgangspunktet er en veletableret base af danske virksomheder.
De danske forudsætninger
I kraft af et velorganiseret offentligt sygehusvæsen, effektive registreringssystemer for personer og sygdomsforløb samt faglig overvågning af nye behandlinger, herunder biologiske lægemidler i forhold til en række sygdomme, har Danmark nogle vigtige forudsætninger for at etablere sig som en nøgleaktør i translationel medicinsk forskning. Det gælder ikke mindst inden for sklerose og leddegigt, hvor Danmark yderligere har meget stærke forskningsmiljøer og effektive patientforeninger.
Erhvervsmæssigt har Danmark allerede en stærk international position med en række virksomheder inden for dels sygdomsdiagnostik og sygdomsmarkører (f.eks. DAKO), dels udvikling af nye lægemidler til behandling af kroniske betændelsessygdomme (f.eks. Novo Nordisk og Biogen Idec).¨
Effekter og potentialer
Eksisterende og nye danske virksomheder forventes at få nye produkt- og servicemuligheder i forhold til et globalt marked inden for sklerose og leddegigt og dermed understøtte virksomhedernes vækst.
På samfundsniveau forventes effekten at være en reduktion af de offentlige sundhedsudgifter og et øget arbejdsudbud. På det individuelle niveau forventes en vigtig effekt at være forbedret livskvalitet for de sygdomsramte og potentielt helbredelse.