1. Resumé
Amyloidose omfatter en række sjældne protein aflejringssygdomme med høj morbiditet og mortalitet. Det amyloidogene protein er knyttet til forskellige diagnoser, der behandles ved forskellige medicinske specialer. En tværfaglig og tværdisciplinær forskningsindsats i patogenese og patofysiologi ved amyloidose vil bane vejen for nye innovative behandlingsmuligheder og sætte Danmark i front på dette forskningsfelt.
2. Samfundsudfordringer og/eller muligheder
Der en lang traditon i på danske universiteter og hospitaler for frontlinjeforskning indenfor proteiner, herunder nøjagtig karakteristik af proteiners sammensætning og tre-dimensionelle struktur. Desuden er der høj-teknologiske virksomheder med viden og know-how til at gå i partnerskaber omkring måder at targettere sygelige proteiner.
3. Forskningsbehov
Amyloidose er en samlebetegnelse for række diagnoser, hvor abnorme misfoldede proteiner aflejrer sig i væv og organer. Proteinerne ophobes i store amorfe mængder kaldet amyloid. Aflejringerne medfører svær forstyrrelse af de ramte organer medførende høj morbiditet og mortalitet. Der er et stort udækket behandlingsbehov for patienter med amyloidose.
4. Forhold vedrørende udmøntning og implementering af forskningsindsatsen
Som det fremgår af næste punkt 5 er næsten alle forudsætninger tilstede i Danmark for at skabe en unik platform for forskning i amyloidose i international frontlinje. Forudsætningen er først og fremmest vilje, at sikre forudsætningerne for netværksdannelse og midlerne til at skabe et murstensløst forskningscenter.
5. Danske forudsætninger
Der findes eksisterende høj ekspertice og kompetence på de danske universiteter og i private biotekfirmaer til i samarbejde med de højt specialiserede kliniske centre for amyloidose ved universitetshospitalerne til at skabe en unik national platform for forskning og innovativ diagnostisk og terapeutisk fremdrift indenfor amyloidose.
6. Mål, effekt og perspektiver
En målrettet forskningssatsning indenfor amyloidose vil sikre såvel deltagende universiteter, universitetshospital og private virksomheder en unik international position. Der vil være betydelig potentiale for international afsætning.
7. Kontaktperson
Professor Niels Abildgaard, Odense Amyloidose Center, Odense Universitetshospital
niels.abildgaard@rsyd.dk, Mobil: 23221584