Indsendt af
Bioneer
Resumé
En række kroniske sygdomme som type 2 diabetes, Alzheimers sygdom og schizofreni repræsenterer en betydelig menneskelig og samfundsøkonomisk belastning. Partnerskabet vil adressere denne udfordring ved en innovationsindsats, der retter sig mod at bruge patientspecifikke sygdomsmodeller til identifikation af nye sygdomsmarkører, der kan forbedre behandlingen med eksisterende lægemidler, og til udvikling af nye lægemidler rettet mod velafgrænsede undergrupper inden for en given sygdom.
Danmark har et stærkt udgangspunkt i forhold til at blive et foregangsland inden for translationel medicinsk forskning, som skal sikre bedre og hurtigere kommerciel udnyttelse af forskningsresultater.
Udfordring og muligheder
Globalt er der fokus på at reducere sundhedsomkostningerne. Vigtige angrebspunkter er at sikre, at en given patient får den rette behandling, og at virksomhedernes omkostninger til udvikling af nye lægemidler reduceres.
Begge formål kan opfyldes ved at ændre udviklingsstrategi, således at en "one-size-fits-all"-behandling erstattes med behandling rettet mod specifikke undergrupper af en given sygdom, og de fleste farma-virksomheder har nu en strategi for udvikling af individualiserede lægemidler. Det kræver imidlertid nye redskaber i form af patientspecifikke sygdomsmodeller, og de seneste års forskning på stamcelleområdet har netop skabt unikke muligheder i så henseende.
Den konkrete danske udfordring, der adresseres af Partnerskabet, drejer sig om individualiseret lægemiddeludvikling i forhold til en gruppe af kroniske sygdomme med en kompleks og oftest ukendt arvemæssig baggrund som type 2 diabetes, Alzheimers sygdom, schizofreni mv.
Det er alle sygdomme med en stor samfundsøkonomisk betydning pga. deres kroniske forløb, ledsagesygdomme og behov for hospitalisering, og hvor Danmark har et stærkt udgangspunkt virksomhedsmæssigt og forskningsmæssigt.
Innovationsindsatsen er knyttet til "2.1 Individualiseret medicin" i FORSK2020 og til en række EU-initiativer bl.a. i IMI-regi ("StemBank" og "EBiSC – European Bank of Induced Stem Cells") og "EATRIS - European Advanced Translational Infrastructure in Medicine".
Målsætning
Den overordnede målsætning på 5 års sigt er, at danske virksomheder og hospitaler ved anvendelse af patientspecifikke sygdomsmodeller har identificeret mindst 10 lægemiddelkandidater inden for væsentlige kroniske sygdomme som f.eks. diabetes 2, Alzheimer's sygdom og schizofreni.
Innovationsbehov
Indsatsen skal skabe grundlaget for, at danske virksomheder kan udvikle sygdomsmodeller, som i laboratoriet genskaber vigtige aspekter af en given patients sygdom, og som derfor kan anvendes i udvikling af lægemidler rettet mod specifikke sygdomsvarianter samt til identifikation af sygdomsmarkører for disse sygdomsvarianter. Indsatsen retter sig mod følgende behov:
- Adgang til stamceller fra patienter med specifikke varianter af valgte kroniske sygdomme som type 2 diabetes, Alzheimers sygdom og schizofreni. Målet er at opbygge en national bank af patientspecifikke stamceller frembragt ved iPS-teknologi fra udvalgte patientprøver og en celleproduktionsfacilitet til kvalitetskontrolleret produktion af iPS-stamceller mv. på et virksomhedsmæssigt relevant niveau.
- Udvikling af stamcellebaserede, patientspecifikke sygdomsmodeller, som kan anvendes i udvikling af nye lægemidler eller nye sygdomsmarkører. Indsatsen vedrører dels ny teknologi til frembringelse af egentlige humane væv som f.eks. 3D-bioprinting udviklet af det amerikanske firma Organovo, dels nye non-invasive screeningsmetoder til aflæsning af signaler i komplekse cellemodeller.
Bioneer er forslagsstiller på vegne af et konsortium, der omfatter Rigshospitalet, Odense Universitetshospital, DTU, BRIC ved Københavns Universitet, DELTA samt Lundbeck A/S. Den primære aktørkreds omfatter hospitaler, universiteter, GTS-institutter og virksomheder for at sikre fokus på innovation og videnspredning.
Der forventes inddraget en række andre aktører: andre danske hospitals- og universitetsgrupper og internationale forskergrupper inden for de sygdomme, der udvælges; og danske virksomheder inden for lægemiddeludvikling (som Novo Nordisk, Zealand Pharma, LEO Pharma m.fl.) og sygdomsmarkører (som DAKO).
Innovationsindsatsen foreslås organiseret omkring den nævnte nationale stamcellebank og tilhørende facilitet for celleproduktion og med satellitlaboratorier hos relevante danske og udenlandske partnere.
Offentlig finansiering er nødvendig, for at danske virksomheder kan udnytte denne translationelle forskningsindsats, herunder til etablering og drift af en national teknologisk infrastruktur som den ovennævnte.
Flere af de beskrevne behov kan adresseres inden for 1-2 år efter start, bl.a. på grund af mulighederne for international videnoverførsel.
Modelanvendelse i virksomhedernes lægemiddeludvikling vil være realistisk efter år 1.
De danske forudsætninger
I kraft af et velorganiseret offentligt sygehusvæsen med effektive registreringssystemer for personer og sygdomsforløb har Danmark nogle vigtige forudsætninger for at etablere sig som en nøgleaktør i translationel medicinsk forskning, herunder udvikling af patientspecifikke sygdomsmodeller.
Danske forskergrupper på universiteter, hospitaler og i virksomheder besidder en national anerkendt forskningsbaggrund inden for en række af de sygdomme, hvor nærværende innovationsindsats er relevant: type 2diabetes, Alzheimers sygdom og schizofreni.
Desuden er der i universitets- og GTS-regi en omfattende viden om stamcellebiologi (inkl. iPS-teknologi) og -karakterisering.
Erhvervsmæssigt har Danmark en stærk international position med en række virksomheder inden for dels sygdomsdiagnostik og sygdomsmarkører, dels udvikling af nye lægemidler til behandling af kroniske sygdomme.
Effekter og potentialer
Innovationsindsatsen vil dels åbne nye produktmuligheder med globalt potentiale for danske virksomheder inden for lægemidler, diagnostika og laboratorieutensilier, dels reducere omkostningerne for udvikling af nye lægemidler, hvilket vil styrke virksomhedernes vækst og konkurrenceevne, specielt for små og mellemstore virksomheder, som kan forfølge en global nichestrategi.
På samfundsniveau forventes effekten at være en reduktion af de offentlige sundhedsudgifter, idet behandlingen med eksisterende og nye lægemidler kan optimeres til den enkelte patients specifikke sygdom. På det individuelle niveau forventes en vigtig effekt at være forbedret livskvalitet for de sygdomsramte (færre fejlbehandlinger, nye behandlingsmuligheder).