Indsendt af
Rådet for Sjældne Sygdomme
Resumé
Det er målet at fremme udviklingen af medicin til sjældne sygdomme med utilstrækkelig behandling.
Alene i EU lider ca. 25-30 millioner europæere af sjældne, for nuværende ubehandlelige eller utilstrækkeligt behandlede sygdomme med en tilhørende voldsom samfunds- og socio-økonomisk belastning. Fremme af udviklingen af medicin til disse sygdomme vil ikke kun forbedre sundhedstilstanden for det enkelte individ, men de deraf afledte samfundsøkonomiske og sociale konsekvenser vil også blive betydeligt forbedret.
Udviklingen af en innovationsplatform til dette formål vil ikke kun have stor betydning for ovenstående langsigtede mål, men platformens fokus på fremme af udviklingen af specialiseret medicin med den dertil knyttede biomedicinske og kliniske forskning og udvikling vil også fremme udviklingen af højtuddannede arbejdspladser, viden og biomedicinske produkter til gavn for væksten og beskæftigelsen i Danmark
Udfordring og muligheder
Udfordringer:
- Som nyligt rapporteret af Boston Consulting Group (bl.a. beskrevet i Berlingske Tidende (forside) 7. Februar 2013) falder Danmarks bioteknologiske og medicinske forskning og udvikling længere og længere bagud i forhold til tilsvarende landes og regioners.
- EU har i 2008 opfordret medlemslandene til udarbejdelse af nationale handlingsplaner vedrørende sjældne sygdomme senest ultimo 2013
- Fornøden samling af den tværfaglige, højt specialiserede ekspertise til udvikling af nye medicinske produkter og behandlinger til sjældne sygdomme er pt ikke-eksisterende i Danmark udover i Orphan Disease Council
Muligheder:
- Sjældne sygdomme uden eller utilstrækkelig behandling er et indsatsområde, der har høj prioritet i EU, eksemplificeret ved indførelsen af regulatorisk lovgivning (Regulation (EC) No 141/2000, Orphan regulation) som blev sat i værk for at fremme udviklingen og kommercialiseringen af medicin til de 25-30 millioner europæere, der lider af sjældne sygdomme uden eller utilstrækkelig behandling.
- En tværfaglig organisation med den nødvendige ekspertise såsom Orphan Disease Council vil kunne bidrage positivt til den fortsatte udvikling af en stærk biomedicinsk sektor samt assistere i handlingsplaner indenfor området.
- Historisk har Danmark eksempler på, at samarbejdet mellem forskere, institutioner (hospitaler) og medicinalindustri har ført til etablering af nye behandlingsregimer og arbejdspladser. Støtte til dannelse af en innovationsplatform vil være i tråd med EU’s ønske om fokus på området. Bla. vedtog EU i 2000 en incitamentslovgivning indenfor medicin til sjældne sygdomme, som favoriserer ansøgningsprocessen i forbindelse med opnåelse af markedsføringstilladelse (dvs. gratis scientific advice, nedsatte gebyrer mv). Dette gør, at innovative orphan drug projekter har lettere ved at tiltrække investorer.
Målsætning
Målsætningen er at skabe en platform til støtte for forskere, klinikere samt andre professionelle interessenter i den biomedicinske sektor for at fremme udviklingen af lægemidler til behandling af sjældne sygdomme uden eksisterende eller utilstrækkelig behandling.
Innovationsbehov
Der eksisterer et stort innovationsbehov for at udvikle nye farmakologiske behandlingstilbud til sjældne sygdomme. Innovationsbehovet nødvendiggør en innovationsplatform med fokus på at koordinere indsatsen fra de forskellige aktører i feltet: forskere (universiteter), læger (hospitaler), patientorganisationer, biotek- og medicinalindustri. Hver for sig er aktørerne for små - kun gennem synergistisk samarbejde kan opgaven løftes som public private partnership. Derfor har Orphan Disease Council bla etableret et samarbejdsnetværk med BioPeople.
Derudover er der behov for at påvirke den politiske proces i forbindelse med den forestående nationale handlingsplan for området, for at sikre den bedst mulige tilgang til, og udvikling af, ny medicin til de borgere, der måtte lide af en sjælden sygdom.
Realiseringen af disse behov og målsætningen for innovationsplatformen kan opnås via en indsats forankret i Orphan Disease Council, som pt er den eneste nationale tværfaglige organisation, der beskæftiger sig med alle aspekter af udviklingen af medicin til sjældne sygdomme, og som repræsenterer alle relevante faggrupper.
Orphan Disease Council vil således på uafhængig fagligt grundlag kunne tjene som opsamling- og idégenerator for udvikling af nye lægemidler samt søge indflydelse på nationale handlingsplaner og lovgivning, der vedrører området.
De danske forudsætninger
I Danmark har vi en unik mulighed for at optimere innovation og facilitere processen fra idé til produkt og fra produkt til patient ved at styrke det tætte samarbejde og vidensdelingen mellem forskere, institutioner (f.eks. hospitaler), biotek- og farmaceutiske virksomheder.
Bl.a. er patienterne godt registrerede og diagnostisk afklarede og kan følges overalt i landet. Danmark har desuden en lang tradition for udvikling af lægemidler, som har skabt vækst og mange danske arbejdspladser. Endvidere har Danmark mange veluddannede og erfarne forskere og udviklere samt et veludviklet biotek-miljø, som skaber et solidt fundament for et innovativt og produktivt miljø.
Effekter og potentialer
Der er store perspektiver i udviklingen af lægemidler til sjældne for nuværende ubehandlelige eller utilstrækkeligt behandlede sygdomme. Ikke mindst er de samfundsøkonomiske og sociale perspektiver overvældende, da borgere, der lider af disse sygdomme, kræver ekstensive ressourcer både fra det offentlige og fra pårørende.
Derudover har udviklingen af medicin til sjældne sygdomme et meget markant økonomisk potentiale - noget som er blevet ekstremt tydeligt de senere år hvor alle verdens store pharma-selskaber er begyndt at operere indenfor feltet - foranlediget af rammelovgivningerne fra USA, EU og Japan.
Globalt er der opmærksomhed på dette område fra sundhedsprofessionelle og patientorganisationer (Hjælpe patienter med ”Unmet medical need”).
Eksempler har vist, at effekten af sådanne foreslåede samarbejder har skabt fundament for etablering af nye danske virksomheder og arbejdspladser og eksport af medicin.
Danmark har potentiale til at være førende i dette område, idet der allerede eksisterer et fundament bestående af videnbase, (jobsøgende) personer med den rette uddannelse og ekspertise indenfor lægemiddelopdagelse og udvikling.